long8-龙8:国家药品监管局：我国自主研发的又一款罕见病新药获批上市

　　中国国家药品监督管理局于2025年5月15日批准了北海康成申报的注射用维拉苷酶β，用于治疗12岁及以上的青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗。

　　2.戈谢病是一种罕见遗传性疾病，由于葡萄糖脑苷脂酶缺乏导致细胞膜鞘脂积累，引发一系列临床症状。

　　3.注射用维拉苷酶β是国内首个由中国企业自主研发的重组人源脑苷脂酶替代疗法，具有良好耐受性和临床疗效。

　　4.目前，全球范围内已有多种酶替代疗法获批用于戈谢病的治疗，同时还有超过10种药物处于不同的临床试验阶段。

　　5.随着注射用维拉苷酶β在中国的获批，为中国戈谢病患者带来了新的治疗希望，展示了中国在罕见病药物研发领域的实力和技术进步。

　　2025年5月15日，中国国家药品监督管理局（NMPA）正式宣布，通过优先审评审批程序，批准了由北海康成申报的注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）。这款药物适用于12岁及以上的青少年和成人I型和Ⅲ型戈谢病患者的长期酶替代治疗（ERT），标志着中国在本土研发针对罕见病治疗药物方面取得了重要进展。

　　戈谢病是一种由于葡萄糖脑苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏导致的罕见遗传性疾病。long8唯一官方网站该酶的功能是帮助分解溶酶体内的一种名为葡萄糖脑苷脂的细胞膜鞘脂。当这种酶缺乏时，葡萄糖脑苷脂会在某些器官内的单核巨噬细胞系细胞中积累，形成所谓的Gaucher细胞。这会导致一系列临床症状，包括脾肿大、肝肿大、贫血、血小板减少症以及骨痛和骨折等。long8唯一官方网站

　　临床上，戈谢病分为几种类型：围产期致死型、I型（非神经病变型）、II型（急性神经病变型）和III型（慢性神经病变型）。大多数患者为I型或III型，这些患者通常能够存活至成年。

　　注射用维拉苷酶β是国内首个由中国企业自主研发，并即将进入临床应用的重组人源脑苷脂酶替代疗法。它通过静脉输注的方式，特异性地补充戈谢病患者体内溶酶体中缺乏的葡萄糖脑苷脂酶，从而减少体内葡萄糖脑苷脂的累积，发挥治疗作用。

　　北海康成此前发布的新闻稿提到，CAN103的关键性临床试验于2024年8月获得了积极的结果。这项随机、双盲、剂量比较研究评估了静脉滴注CAN103每两周一次在初治戈谢病患者中的有效性、安全性和药代动力学，并设有一个开放标签的扩展期。

　　研究结果显示，在60U/kg剂量组（P0.0001）和30U/kg剂量组（P0.001），主要疗效终点——即治疗9个月后受试者脾脏体积较基线平均缩小百分比——均达到了显著性改善。此外，所有关键次要疗效终点也在较高剂量组中得到了统计学上的显著改善，如肝脏体积缩小、血红蛋白水平升高和血小板计数增加。较低剂量组也显示出了相似的趋势，尽管效果稍逊一筹。

　　值得一提的是，治疗后戈谢病生物血浆标志物Lyso-GL-1水平在两个剂量组中均出现了显著下降，尤其是60U/kg剂量组显示出更快的下降趋势，进一步支持了其临床疗效。

　　安全性分析表明，CAN103具有良好的耐受性，未报告任何与药物相关的严重不良事件。绝大多数不良反应均为轻度且短暂，仅有不到10%的受试者经历了轻微的超敏反应，但均未中断治疗。

　　目前，全球范围内已有多种酶替代疗法获批用于戈谢病的治疗，包括伊米苷酶、维拉苷酶α和他利苷酶α等。此外，还有超过10种药物正处于不同的临床试验阶段，为戈谢病患者提供了更多潜在的治疗方案。

　　随着注射用维拉苷酶β在中国的获批，不仅为中国戈谢病患者带来了新的治疗希望，同时也展示了中国在罕见病药物研发领域的实力和技术进步。未来，期待更多创新药物能够问世，为广大患者带来福音。

　　北海康成宣布用于治疗I型和III型戈谢病的一类新药注射用维拉苷酶β（商品名：戈芮宁）在中国获批上市